CRISPR是一种具有剪刀式精度的剪裁和改变基因的革命性功能，在过去几年中迅速普及，通常被视为现代基因编辑的独立向导。但是，这不是一个完美的系统，有时会在错误的地方切割，无法按预期工作，从而使科学家挠头。好吧，现在有一个新的，更严格的CRISPR升级称为Prime，从理论上讲，它能够清除所有遗传疾病的90%以上。

这种新方法到底是什么?它如何工作?我们向塔夫特大学工程学院的Karen Panetta寻求IEEE研究员，生物医学研究员和研究生教育院长的解释。

CRISPR Prime编辑如何工作?

CRISPR是功能强大的基因组编辑器。它利用一种称为Cas9的酶，该酶利用RNA分子作为向导来导航至其目标DNA。然后，它编辑或修饰DNA，这可以使基因失活或插入所需序列以实现某种行为。当前，我们对抗病的转基因作物的应用最为熟悉。

但是，其最有前途的应用是对细胞进行遗传修饰，以克服遗传缺陷或克服癌症等疾病的潜力。

基因组编辑技术的一些应用包括：

不携带疟疾的转基因蚊子。

在人类中，“打开”一个可以创建胎儿型行为细胞的基因，该细胞可以克服镰状细胞性贫血。

当然，与所有技术一样，CRISPR并不是完美的。它通过在基因组的精确位置切割双链DNA来工作。当细胞的自然修复过程接管时，它可能会造成损害，或者在将修饰的DNA插入切割位点的情况下，会产生不需要的脱靶突变。

已知某些遗传性疾病会突变特定的DNA碱基，因此在克服许多遗传性疾病方面，具有编辑这些碱基的能力将极为有益。但是，CRISPR不太适合有意引入构成双螺旋的特定DNA碱基，即As，Cs，Ts和Gs。

原始编辑旨在克服这一缺点以及CRISPR的其他局限性。

原始编辑可以进行多字母的基础编辑，可以处理致命的遗传疾病，例如Tay-Sachs，这是由四个DNA字母的突变引起的。

也更精确。我认为这类似于外科手术带来的精密激光，而不是手持手术刀。它最大程度地减少了伤害，因此愈合过程更加有效。

原始编辑可以插入，修改或删除单个DNA字母;它还可以在基因组中插入多个字母的序列，而对DNA链的损害最小。

Prime编辑的效果如何?

想象一下，通过编辑出导致癌症的基因，就能够预防癌症和/或遗传性疾病(如乳腺癌)的发生。癌症的治疗通常是漫长的，使人虚弱的过程，会在身体和情感上消耗掉患者。这也破坏了患者的亲人，患者在为生存而战时必须忍受无助的观望。

“消除”遗传性疾病和/或遗传性疾病，以防止它们成年，这也可能对降低医疗保健成本产生巨大影响，有效地帮助重新定义医疗方法。

它可以改变生活，因此可以大大减少或根本不需要对阿尔茨海默氏病和特殊需要教育费用的长期残疾护理。

科学界是如何到达这一点的?CRISPR / prime编辑从何而来?

科学家认识到CRISPR具有防止细菌感染更多细胞的能力，以及破坏发生后启动的自然修复机制，因此具有通过基因组编辑阻止细菌感染的能力。从本质上讲，它具有自适应免疫功能。

我们什么时候可以看到CRISPR Prime在野外编辑?

它已经在那里!它已被用于治疗镰状细胞性贫血和人类胚胎，以防止将HIV感染传染给HIV父母的后代。

下一个是什么?

和我一样，IEEE工程师一直在寻求基础科学，并将其扩展到培养皿之外，以造福人类。

从短期来看，我认为Prime编辑将帮助产生胎儿样细胞的类型，以帮助患者康复和治愈以及开发针对致命疾病的新疫苗。它还将使研究人员能够以较低的成本找到新的替代品，并在不进行验尸的情况下访问阿尔茨海默氏症样细胞。

此外，人工智能和深度学习是根据人类神经网络建模的，因此基因组编辑过程可能会帮助告知和影响新的计算机算法进行自我诊断和修复，这将成为未来自治系统的重要方面。

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